智通財經APP瞭解到，7月22日，港股上市創新藥企雲頂新耀-B(01952)宣佈，其同類首創藥物澤託佐米(zetomipzomib)治療活動性狼瘡性腎炎(LN)的全球2b期PALIZADE試驗已完成中國首例患者給藥。
澤託佐米是一款新一類首創、選擇性免疫蛋白酶體抑制劑，用於治療包括狼瘡性腎炎、系統性紅斑狼瘡(SLE)、自身免疫性肝炎在內的一系列自身免疫性疾病。這不但是澤託佐米繼新藥臨牀試驗申請在中國獲批後取得的又一里程碑，也意味着雲頂新耀在腎病和自身免疫性疾病領域的領先優勢獲得進一步強化。
對此，雲頂新耀首席執行官羅永慶表示，狼瘡性腎炎是最常見的繼發性免疫性腎小球疾病，隨着疾病發展可逐漸導致腎功能衰竭，目前中國有約40至60萬狼瘡性腎炎患者，存在巨大未滿足的臨牀需求。“我們將憑藉公司在臨牀開發和註冊上市能力的優勢以及商業化實力，加速推進該項目，早日造福中國患者。”
值得注意的是，澤託佐米是雲頂新耀繼耐賦康®、BTK抑制劑EVER001後第三款用於治療免疫性腎病的新藥。雲頂新耀以腎小球類疾病為焦點，持續拓寬產品管線，持續夯實腎病領域領導地位。長城證券研報表示，雲頂新耀瞄準高潛力、低競爭賽道，構建起差異化產品管線。
狼瘡性腎炎臨牀治療挑戰巨大，澤託佐米早期研究取得積極結果
資料顯示，
SLE是一種以機體廣泛免疫異常和多器官損傷為特徵的嚴重的自身免疫性疾病，當累及腎臟時造成LN。根據2020年一項研究，亞洲SLE患者的負擔更嚴重，疾病更活躍，腎臟併發症更多，且發病率和死亡率仍在不斷提升。
近十多年來，我國
LN治療方案的選擇更加個體化，新型免疫抑制方案，尤其多靶點療法的推廣應用，顯著提高了LN治療緩解率，但複發率和併發症仍給治療帶來巨大挑戰。高達33%-40%的複發率導致大量患者腎臟慢性損傷甚至進展至終末期腎病，同時，治療相關的合併症如感染、糖尿病、股骨頭壞死和卵巢功能衰竭等亦是導致患者生活質量下降的重要原因，臨牀亟需創新療法。
2024年2月,中國國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心批准雲頂新耀在中國啟動澤託佐米治療活動性狼瘡性腎炎的2b期PALIZADE試驗的新藥臨牀試驗申請。PALIZADE臨牀研究，是一項全球性、安慰劑對照、2b期臨牀研究，旨在評估兩種劑量水平的澤託佐米在LN患者中的療效和安全性,
目標是入組279名患者。
區別於傳統的直接免疫抑制劑作用，澤託佐米可以調節先天免疫和獲得性免疫反應，從而降低炎症對器官造成的損傷，這一特性使其具有治療多種自身免疫性疾病的潛力。1期和2期臨牀試驗的數據充分表明澤託佐米在治療嚴重、慢性自身免疫性疾病方面具有良好的安全性和耐受性特徵。
此前的2期臨牀研究數據顯示,澤託佐米用於治療LN獲得積極結果,第25周(治療結束)和第37周(即停藥隨訪第12周)時，具有臨牀意義的總體腎臟緩解率分別為64.7%和88.2%，完全腎臟緩解率分別為35.3%和41.2%，尿蛋白肌酐比值分別較基線平均下降57.0%和83.0%，同時估算腎小球濾過率在治療期間保持穩定。
腎病和自免疫疾病領域優勢擴大，多款創新藥物處於商業化或臨牀開發階段
近年來，腎病治療領域備受行業關注。公開數據顯示，中國慢性腎病(CKD)患者數量居全球首位，約1.25億，佔全球比例約18%，其中中國成人CKD
患病率為10.8%，並預計會進一步增長。
據2023年財報披露，腎病和自免疫疾病是雲頂新耀戰略聚焦的重點治療領域，公司目前已有多款藥物處於商業化或臨牀開發階段，未來將持續推進管線臨牀開發進程，不斷強化在腎病和自身免疫性疾病治療領域的領導地位。而澤託佐米是雲頂新耀繼耐賦康®、BTK抑制劑EVER001後第三款用於治療免疫性腎病的新藥。
“腎病和自身免疫性疾病是雲頂新耀戰略聚焦的重點治療領域，公司目前已有三款腎科藥物處於商業化或臨牀開發階段，我們將持續推進管線臨牀開發進程，鞏固雲頂新耀在腎病治療領域和自身免疫性疾病治療領域的領導地位。”羅永慶説。
雲頂新耀在腎病領域的重磅產品耐賦康®是全球首個且唯一一個獲得FDA完全批准用於治療有進展風險的IgA腎病的藥物。2023年10月以來，該藥先後在中國澳門、中國大陸、新加坡和中國香港獲批，並已於今年5月份在中國大陸開出首張處方，逐步惠及500萬中國患者。雲頂新耀預計耐賦康®在2030年的峯值年銷售規模有望達到50億人民幣。
除此之外，雲頂新耀在腎病領域還佈局了EVER001膠囊—新一代共價可逆的BTK抑制劑，和一款臨牀前單抗等藥物，潛在治療目標包括國內目前無針對性藥物可用的200萬膜性腎病患者、100萬-200萬微小病變患者，以及50萬-100萬局部節段性腎小球硬化患者。其中，EVERO01(XNWO01)臨牀I期試驗進行中，有望成為腎病領域又一代表產品。
長城證券研報表示，目前全球在研創新藥物均佈局IgA腎病二線治療，熱門靶點如B細胞清除機制和補體抑制劑競爭激烈，因此全新且有效的藥物機制將成為廠家破局的關鍵所在。目前，雲頂新耀搭建的腎病管線可為約1000萬腎小球腎病患者帶來新選擇。
在自身免疫性疾病領域，雲頂新耀重磅產品伊曲莫德在亞洲用於治療中重度活動性潰瘍性結腸炎的多中心3期臨牀研究，分別於去年底和近期取得12周誘導期和40周維持期的積極頂線結果，預計將在今年下半年向NMPA遞交新藥上市申請。伊曲莫德已先後在美國和歐盟、新加坡獲得新藥上市批准，成為歐盟首個且唯一獲批用於16歲及以上患者的新一代口服治療潰瘍性結腸炎藥物，並於今年4月在中國澳門獲批上市。雲頂新耀預計伊曲莫德在2030年的峯值年銷售規模有望達到20億人民幣。
“雲頂新耀瞄準高潛力、低競爭賽道，搭建差異化產品管線。隨着大單品的逐步商業化，收入有望持續增長，扭虧為盈指日可待。“研報表示。
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