智通財經APP獲悉,1月23日,Ionis
Pharmaceuticals(IONS.US) 宣佈其在研反義寡核苷酸(ASO)療法donidalorsen用於治療遺傳性血管水腫(HAE)患者的3期OASIS-HAE研究獲得積極結果。該療法達主要終點,可顯著降低患者HAE發作比率。基於這些數據,Ionis正準備向美國FDA遞交新藥申請(NDA),而擁有donidalorsen在歐洲商業化獨家權利的大冢(Otsuka)亦準備向歐洲藥品管理局(EMA)遞交上市許可申請(MAA)。Ionis計劃在年中時於醫學會議上公佈該試驗詳細結果。
Donidalorsen在試驗中表現出了良好的安全性和耐受性特徵,在接受donidalorsen治療的患者中沒有發生嚴重不良事件。此外,Donidalorsen獲美國FDA授予孤兒藥資格,在歐盟的孤兒藥資格正在審評中。
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