智通財經APP獲悉,1月16日,CRISPR Therapeutics(CRSP.US) 宣佈,美國FDA已經批准其CRISPR/Cas9基因編輯療法exagamglogene
autotemcel(exa-cel)用於治療12歲及以上患者的輸血依賴性β地中海貧血(TDT)。這是繼去年12月獲批用於複發性血管閉塞危象(VOC)鐮狀細胞病(SCD)後,exa-cel獲FDA批准的第2項適應症。2023年11月,該產品在英國首次獲批上市,成為全球首個獲批上市的CRISPR/Cas9基因編輯療法。
據瞭解,Exa-cel最初由CRISPR
Therapeutics開發。2015年,CRISPR與Vertex達成戰略研究合作,使用CRISPR/cas9基因編輯技術發現和開發新的遺傳性疾病治療方法。根據修訂後的協議,Vertex負責exa-cel的全球開發、製造和商業化,並與CRISPR在全球範圍內以60/40的比例分攤項目成本和利潤。
根據醫藥魔方數據庫,目前全球有254款基因編輯療法在研,不過僅exa-cel一款產品上市,絕大多數仍處於臨牀前和早期臨牀開發階段。血液病、神經系統疾病和眼科疾病是這些基因編輯療法主要開發的方向。
國內方面,本導基因、邦耀生物、瑞風生物、中因科技、博雅輯因、堯唐生物、正序生物等公司也有基因編輯療法均進入臨牀研究階段。
(美股為即時串流報價; OTC市場股票除外,資料延遲最少15分鐘。)新聞來源 (不包括新聞圖片): 智通財經